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Grace au Téléthon la thérapie génique est du concret pour quelque malades

01 février  2020 – En France, le Téléthon est un événement caritatif organisé depuis 1987 par l’Association française contre les myopathies (AFM) pour financer des projets de recherche sur les maladies génétiques neuromusculaires (myopathies, myotonie de Steinert) essentiellement,

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ANSM et le thérapie génique: accès précoce aux premiers médicaments innovants “CAR T-Cells”

27 juillet 2018 –  Cette point d’information vient de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) concernant l’accès précoce aux premiers médicaments innovants “CAR T-Cells” dans le traitement de certains cancers hématologiques.

En juin 2018, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis positif pour l’autorisation de mise sur le marché des deux premiers médicaments de thérapie génique Kymriah et Yescarta appelés “CAR T-Cells”,

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Luxturna contre la cécité vendu 850 000 dollars

o4 janvier 2018 – Aux États-Unis, le médicament contre une dégénérescence rétinienne rare et héréditaire pouvant évoluer vers la cécité totale, le Luxturna sera vendu 850.000 dollars (425.000 dollars par oeil). Le prix final reste en dessous d’un million de dollars initialement évoqué mi-décembre lorsque son fabricant,

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Grâce à thérapie génique: Un jeune homme de sept ans sauvé

10 novembre 2017 – Un enfant de sept ans, atteint d’une grave maladie génétique qui avait détruit les deux tiers de son épiderme, a été sauvé grâce à une thérapie génique inédite.

Donc, un garçon de sept ans qui avait développé une infection qui lui avait rapidement fait perdre sa peau sur presque les deux tiers de la surface de son corps a été soigné au service grands brûlés de l’hôpital pour enfants de l’Université de la Ruhr (Allemagne).

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Maladie génétique: vivre avec la drépanocytose

décembre 10, 2017 – Maladie génétique: comment vivre avec la drépanocytose? De jeunes malades apprennent à vivre avec la drépanocytose alors que dans un même temps, la recherche tente de mettre au point des traitements innovants.

Dépasser ses limites pour surmonter la maladie.

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Décision favorable du CHMP pour le Darvadstrocel (Alofisel) dans le traitement des fistules périanales

18 décembre 2017 – Le Comité des Médicaments à Usage Humain (Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP)) de l’Agence Européenne des Médicaments (European Medicines Agency (EMA)), ainsi que le Comité des Thérapies Avancées (Committee for Advanced Therapies (CAT)),

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Leucémie: la FDA autorise la première thérapie génique par cellules CAR T

14 septémbre 2017 – La première thérapie cellulaire anticancéreuse par lymphocytes T autologues génétiquement modifiés (une forme de la thérapie génique), dite thérapie par cellules CAR T (cellules T porteuses d’un récepteur chimérique), a été autorisée par l’agence du médicament américaine, la FDA.

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