Grâce à thérapie génique: Un jeune homme de sept ans sauvé

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10 novembre 2017 – Un enfant de sept ans, atteint d’une grave maladie génétique qui avait détruit les deux tiers de son épiderme, a été sauvé grâce à une thérapie génique inédite.

Èpidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ)

Donc, un garçon de sept ans qui avait développé une infection qui lui avait rapidement fait perdre sa peau sur presque les deux tiers de la surface de son corps a été soigné au service grands brûlés de l’hôpital pour enfants de l’Université de la Ruhr (Allemagne). L’équipe chirurgicale a réussi à reconstituer 80 % de son épiderme à partir de cellules souches modifiées génétiquement.

Le jeune patient avait été admis à l’hôpital allemand en juin 2015. Son cas était à l’époque jugé désespéré, relate la revue Nature. Le petit garçon était atteint d’épidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ) depuis sa naissance. L’EBJ entraîne la formation de cloques entre l’épiderme et le derme, ainsi que le décollement et la perte de la couche superficielle de l’épiderme au moindre contact. Plus de 40 % des personnes touchées meurent avant l’adolescence.

Pour soigner le garçon, les médecins ont d’abord tenté un puissant traitement antibiotique, puis une greffe de peau du père. Malheureusement, rien n’a fonctionné. Ils ont alors fait appel au Dr Michele de Luca, spécialiste de l’utilisation des cellules souches dans la reconstruction de la peau et directeur du Centre de médecine régénérative de Modène (Italie).

Le médecin et son équipe ont procédé à une thérapie génique: ils ont d’abord prélevé des cellules de peau non abîmées sur une partie du corps du patient, puis ils y ont inséré une forme non mutée du gène (LAMB3) responsable de l’adhérence de l’épiderme au derme. Enfin, ils ont mis ces cellules génétiquement modifiées en culture in vitro. L’équipe a par la suite greffé cette nouvelle peau sur le corps du petit garçon. Deux opérations ont été nécessaires : l’une en octobre 2015, l’autre un mois plus tard. Avant de procéder à cette greffe, les médecins ont obtenu l’autorisation d’utiliser cette thérapie pour un “usage compassionnel” (donner un traitement expérimental lorsqu’aucune autre solution n’est disponible).

Au total et après plusieurs opérations, près de 80 % de la peau du patient ont été remplacés. Le garçon est resté huit mois en soins intensifs. Aujourd’hui, deux ans après la fin de son traitement, il vit une vie normale, sans antidouleurs, informe l’équipe médicale. Le même traitement avait déjà été testé sur deux autres patients, mais la surface de peau concernée était bien moindre.

Voici la thérapie génique est expliqué:

 

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Joseph Gut - thasso Professeur de pharmacologie et de toxicologie. Expert en médecine théragenomique et personnalisé el le sécurité individualisé des médicaments. Expert dans pharmaco- et toxico-génétique. Expert en matière de sécurité humaine de médicaments, les produits chimiques, les polluants environnementaux, et des ingrédients alimentaires.

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