Grâce à thérapie génique: Un jeune homme de sept ans sauvé

10 novembre 2017 – Un enfant de sept ans, atteint d’une grave maladie génétique qui avait détruit les deux tiers de son épiderme, a été sauvé grâce à une thérapie génique inédite.

Èpidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ)

Donc, un garçon de sept ans qui avait développé une infection qui lui avait rapidement fait perdre sa peau sur presque les deux tiers de la surface de son corps a été soigné au service grands brûlés de l’hôpital pour enfants de l’Université de la Ruhr (Allemagne). L’équipe chirurgicale a réussi à reconstituer 80 % de son épiderme à partir de cellules souches modifiées génétiquement.

Le jeune patient avait été admis à l’hôpital allemand en juin 2015. Son cas était à l’époque jugé désespéré, relate la revue Nature. Le petit garçon était atteint d’épidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ) depuis sa naissance. L’EBJ entraîne la formation de cloques entre l’épiderme et le derme, ainsi que le décollement et la perte de la couche superficielle de l’épiderme au moindre contact. Plus de 40 % des personnes touchées meurent avant l’adolescence.

Pour soigner le garçon, les médecins ont d’abord tenté un puissant traitement antibiotique, puis une greffe de peau du père. Malheureusement, rien n’a fonctionné. Ils ont alors fait appel au Dr Michele de Luca, spécialiste de l’utilisation des cellules souches dans la reconstruction de la peau et directeur du Centre de médecine régénérative de Modène (Italie).

Le médecin et son équipe ont procédé à une thérapie génique: ils ont d’abord prélevé des cellules de peau non abîmées sur une partie du corps du patient, puis ils y ont inséré une forme non mutée du gène (LAMB3) responsable de l’adhérence de l’épiderme au derme. Enfin, ils ont mis ces cellules génétiquement modifiées en culture in vitro. L’équipe a par la suite greffé cette nouvelle peau sur le corps du petit garçon. Deux opérations ont été nécessaires : l’une en octobre 2015, l’autre un mois plus tard. Avant de procéder à cette greffe, les médecins ont obtenu l’autorisation d’utiliser cette thérapie pour un “usage compassionnel” (donner un traitement expérimental lorsqu’aucune autre solution n’est disponible).

Au total et après plusieurs opérations, près de 80 % de la peau du patient ont été remplacés. Le garçon est resté huit mois en soins intensifs. Aujourd’hui, deux ans après la fin de son traitement, il vit une vie normale, sans antidouleurs, informe l’équipe médicale. Le même traitement avait déjà été testé sur deux autres patients, mais la surface de peau concernée était bien moindre.

Voici la thérapie génique est expliqué:

 

__________________

Tags : , , , , ,
About the Author
Joseph Gut - thasso Professeur de pharmacologie et de toxicologie. Expert en médecine théragenomique et personnalisé el le sécurité individualisé des médicaments. Expert dans pharmaco- et toxico-génétique. Expert en matière de sécurité humaine de médicaments, les produits chimiques, les polluants environnementaux, et des ingrédients alimentaires.

Your opinion

Comment

Aucun commentaire pour l'instant

thasso: conditions

thasso: nouveaux tweets

thasso: commentaires récents

View my Flipboard Magazine.

thasso: catégories

thasso: archives

thasso: chat simple

Vous devez être un utilisateur inscrit pour participer à ce tchat.

  • BICRA gene provides answers to patients, doctors and scientists novembre 23, 2020
    Physicians and scientists are constantly on the lookout for new disease genes that can help them understand why patients have undiagnosed medical problems. Often the first clues come from genetic testing that reveals a change or mutation in a gene that they see in a child but not their parents. This is exactly what led […]
  • New targeted therapy blocks metabolism in brain cancer cells with genetic vulnerability novembre 23, 2020
    Researchers at The University of Texas MD Anderson Cancer Center have developed a novel targeted therapy, called POMHEX, which blocks critical metabolic pathways in cancer cells with specific genetic defects. Preclinical studies found the small-molecule enolase inhibitor to be effective in killing brain cancer cells that were missing ENO1, one of two genes encoding the […]
  • Major new study unveils complexity and vast diversity of Africa's genetic variation novembre 23, 2020
    Africa is the cradle of humankind. All humans are descendants from this common pool of ancestors. Africa and its multitude of ethnolinguistic groups are therefore fundamental to learning more about humankind and our origins.
  • Targeting drug-resistant cancers through mathematical biology to control gene expression novembre 23, 2020
    Among the things to give thanks for this year is the fact that stubborn, persistent problems seem to have an irresistible sort of magnetic pull for scientists and mathematicians. Things that would leave most of us bewildered are their daily bread.
  • Study finds hyperbaric oxygen treatments reverse aging process novembre 20, 2020
    A new study from Tel Aviv University (TAU) and the Shamir Medical Center in Israel indicates that hyperbaric oxygen treatments (HBOT) in healthy aging adults can stop the aging of blood cells and reverse the aging process. In the biological sense, the adults' blood cells actually grow younger as the treatments progress.
  • In fire-prone West, plants need their pollinators -- and vice versa novembre 25, 2020
    A new study grounded in the northern Rockies explores the role of wildfire in the finely tuned dance between plants and their pollinators. Previous studies have looked at how fire affects plants, or how fire affects animals. But what is largely understudied is the question of how fire affects both, and about how linkages within […]
  • Waste fishing gear threatens Ganges wildlife novembre 25, 2020
    Waste fishing gear in the River Ganges poses a threat to wildlife including otters, turtles and dolphins, new research shows.
  • When consumers trust AI recommendations--or resist them novembre 25, 2020
    The key factor in deciding how to incorporate AI recommenders is whether consumers are focused on the functional and practical aspects of a product (its utilitarian value) or on the experiential and sensory aspects of a product (its hedonic value).
  • Shining a light on nanoscale dynamics novembre 24, 2020
    Watching metamaterials at work in real time using ultrafast electron diffraction: a research team led by University of Konstanz physicist Peter Baum succeeds in using ultrashort electron pulses to measure light-matter interactions in nanophotonic materials and metamaterials.
  • Guiding the way to improved solar cell performance novembre 24, 2020
    Small molecules could hold the key to enhancing the efficiency of organic solar cells.
Top