Décision favorable du CHMP pour le Darvadstrocel (Alofisel) dans le traitement des fistules périanales

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18 décembre 2017 – Le Comité des Médicaments à Usage Humain (Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP)) de l’Agence Européenne des Médicaments (European Medicines Agency (EMA)), ainsi que le Comité des Thérapies Avancées (Committee for Advanced Therapies (CAT)), ont pris une décision favorable recommandant la mise sur le marché (Marketing Authorization (MA)) du produit Darvadstrocel (Alofisel).

Maladie de Crohn: des fistules périanales

Darvadstrocel (Alofisel) est attendu être indiqué dans le traitement des fistules périanales complexes chez les patients adultes présentant la maladie de Crohn inactive / modérée lorsque les fistules ont répondu de manière insuffisante à au moins une thérapie conventionnelle ou biologique. Cette recommandation  marque la première thérapie à base de cellules souches allogéniques a recevoir une décision favorable du CHMP en Europe.

Les fistules périanales complexes sont considérées comme l’une des complications les plus invalidantes de la maladie de Crohn et sont susceptibles d’entraîner de fortes douleurs, un oedème, des infections et une incontinence. Malgré les thérapies existantes et les progrès en chirurgie, elles sont encore très difficiles à traiter par les cliniciens et ont un important impact négatif sur la qualité de vie des patients.

Dans l’avenir, les médecins et chirurgiens européens seront en mesure de proposer à ces patients souffrant de la maladie de Crohn une option alternative de traitement, innovante et mini-invasive dont les résultats obtenus dans des essais cliniques montrent une augmentation des taux de rémission combinée et une réduction des taux de récidive par rapport au traitement standard actuel. En effet, les fistules périanales peuvent toucher 28 % des patients dans les deux décennies suivant le diagnostic de la maladie de Crohn.

Darvadstrocel (Alofisel) a été évalué par le CAT (le comité scientifique de l’EMA spécialisé dans les médicaments pour les thérapies avancées comme thérapies géniques ou cellulaires). La décision favorable du CHMP est fondée sur les résultats de l’essai pivot de phase III ADMIRE-CD, une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée, conçue pour confirmer les niveaux d’efficacité et de sécurité du Cx601 en phase de recherche. Les résultats obtenus à la semaine 24 ont été publiés dans TheLancet, et ont montré que Darvadstrocel (Alofisel) présentait une supériorité statistiquement significative par rapport au groupe témoin de son critère d’efficacité
principal, la rémission combinée.

De plus, les proportions et types d’événements indésirables (non graves et graves) liés au traitement, ainsi que le nombre de patients ayant interrompu le traitement suite à des événements indésirables, étaient comparables dans les groupes témoins et traités avec le Darvadstrocel (Alofisel). Les événements indésirables les plus fréquents étaient des abcès anaux et des cas de proctalgie. Les données de suivi ont permis de constater que Darvadstrocel (Alofisel) maintenait une rémission à long terme des fistules périanales complexes résistantes au traitement chez les patients souffrant de la maladie de Crohn pendant 52 semaines.

 

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