CRISPR : Aide-t-il les plantes malades et aussi les humains malades?

Last Updated on février 12, 2023 by Joseph Gut – thasso

11 février 2023 – CRISPR est une technique de génie génétique par laquelle les génomes d’organismes vivants peuvent être modifiés. Il est basé sur une version simplifiée du système de défense antiviral bactérien CRISPR-Cas9. En délivrant la nucléase Cas9 complexée avec un ARN guide synthétique (ARNg) dans une cellule, le génome de la cellule peut être coupé à l’emplacement souhaité, ce qui permet de supprimer les gènes existants et/ou d’en ajouter de nouveaux in vivo.

La technique est considérée comme très importante en biotechnologie et en médecine car elle permet d’éditer les génomes in vivo très précisément, à moindre coût et facilement. Il peut être utilisé dans la création de nouveaux médicaments, de produits agricoles et d’organismes génétiquement modifiés, ou comme moyen de contrôler les agents pathogènes et les infestations de ravageurs sans intervention de produits chimiques répandus. Il a également des possibilités dans le traitement des maladies génétiques héréditaires ainsi que des maladies résultant de mutations somatiques telles que le cancer.

En ce qui concerne le traitement basé sur CRISPR, ou mieux encore, la prévention d’une maladie des plantes, les efforts liés à la maladie de Pierce seraient un cas de figure. La maladie de Pierce, causée par la bactérie Xylella fastidiosa, est l’une des menaces les plus importantes pour la vigne et ses industries en pleine croissance. Cette bactérie vit dans le xylème (système conducteur d’eau) des plants de vigne. Il utilise plusieurs vecteurs, dont le plus important est le tireur d’élite aux ailes vitreuses pour se propager; en fait, moins d’une décennie après avoir été identifié pour la première fois en Californie, un tireur d’élite envahissant aux ailes vitreuses avait transformé la bactérie qui cause la maladie de Pierce d’une nuisance

en un cauchemar dans les plantations de vigne.

Par des moyens classiques tels que des inspections et des pulvérisations ciblées de pesticides, la Californie a largement réussi à confiner le tireur d’élite envahissant au sud de la Californie. Mais la maladie n’a toujours pas de remède, et elle risque de s’aggraver et de devenir plus difficile à combattre en raison du changement climatique. C’est pourquoi les chercheurs cherchent maintenant à ajouter la technologie de pointe CRISPR à l’arsenal anti-Pierce de la Californie, en modifiant de manière ciblée le génome du tireur d’élite aux ailes vitreuses afin qu’il ne puisse plus propager la bactérie.

Bien que du point de vue scientifique, cela ne soit peut-être pas un trop grand défi, cela peut cependant l’être du côté de la réglementation et de l’approbation. Aux États-Unis, l’Environmental Protection Agency (EPA) note que l’environnement réglementaire autour des insectes modifiés par CRISPR est actuellement « en évolution. Ainsi, les directives gouvernementales publiées en 2017 ont décrit une approche coordonnée suggérant que le Département américain de l’agriculture (USDA) aura largement autorité sur les animaux génétiquement modifiés liés à l’agriculture. Mais la juridiction peut varier selon qu’un organisme modifié est destiné à réduire la population d’un insecte ou à perturber la transmission d’une maladie. Jusqu’à présent, le gouvernement américain a autorisé la libération de moustiques génétiquement modifiés, mais les tests sur les ravageurs des cultures, comme la teigne des crucifères et les vers roses de la capsule, ont été limités. Il sera intéressant de suivre les progrès de l’approbation par les autorités de la libération dans l’environnement de tireurs d’élite à ailes vitreuses génétiquement manipulés et leur contribution à l’éventuelle éradication de la maladie de Pierce.

Chez l’homme, l’édition de gènes CRISPR est en développement depuis un certain temps maintenant pour tenter de traiter des conditions cliniques compliquées ou de prévenir le développement de maladies rares chez les individus. Il n’existe pas encore de thérapies basées sur CRISPR approuvées par la FDA. Cependant, en 2023, plusieurs entreprises devraient faire avancer le développement de thérapies basées sur CRISPR par le biais d’essais cliniques ou même obtenir l’approbation de la FDA. Ainsi, Editas Medicine vise une mise à jour clinique de l’essai de Phase I/II RUBY, qui teste la thérapie CRISPR-Cas12a EDIT-301 dans la SCD à la mi-2023. Intellia prévoit de déposer un IND pour NTLA-3001, un CRISPR médié thérapie pour le déficit en alpha-1 antitrypsine, cette année. La société prévoit également de démarrer une étude de phase II pour NTLA-2002, une thérapie CRISPR pour l’angio-œdème héréditaire en 2023. De plus, Graphite Bio attend des données de preuve de concept d’une étude de phase I/II à la mi-2023 pour son traitement SCD nula-cel. Nula-cel fait partie de la plateforme UltraHDR, que la société décrit comme la prochaine génération d’édition de gènes. En revanche, et un peu plus avancé, Vertex et CRISPR Therapeutics ont déjà annoncé en 2022 des soumissions réglementaires mondiales pour Exa-cel, une approche thérapeutique génique basée sur CRISPR pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie, lorsqu’Exa-cel a obtenu l’accord Fast Track, Désignations de thérapie avancée de médecine régénérative (RMAT) et de médicament orphelin aux États-Unis, et désignations de médicaments prioritaires (PRIME) et de médicament orphelin en Europe.

L’édition de gènes CRISPR vise également à traiter les maladies cardiaques et à réparer les tissus endommagés après une crise cardiaque. Dans une étude récemment publiée dans le Science Journal, des chercheurs décrivent une stratégie cardioprotectrice potentiellement applicable à un large éventail de patients souffrant de maladies cardiaques. Ils ont utilisé l’édition de base pour éliminer les sites d’activation oxydative de CaMKIIδ, un facteur principal de maladie cardiaque et ont montré dans des cardiomyocytes dérivés de cellules souches pluripotentes induites par l’homme que l’édition du gène CaMKIIδ pour éliminer les résidus de méthionine sensibles à l’oxydation confère une protection contre l’ischémie/reperfusion (IR ) blessure. De plus, l’édition de CaMKIIδ chez la souris au moment de l’IR permet au cœur de récupérer sa fonction après des dommages autrement graves. L’édition du gène CaMKIIδ peut donc représenter une stratégie permanente et avancée pour le traitement des maladies cardiaques.

Dans l’ensemble, les thérapies basées sur CRISPR semblent avoir un énorme potentiel pour le traitement et la prévention des maladies dans des organismes si éloignés comme les insectes/plantes et les humains. C’est tout simplement fascinant.

Voir ici une courte séquence sur l’édition de gènes, les techniques CRISPR incluses:

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