01 février  2020 – En France, le Téléthon est un événement caritatif organisé depuis 1987 par l’Association française contre les myopathies (AFM) pour financer des projets de recherche sur les maladies génétiques neuromusculaires (myopathies, myotonie de Steinert) essentiellement, mais aussi sur …

Grace au Téléthon la thérapie génique est du concret pour quelque malades Lire la suite »

27 juillet 2018 –  Cette point d’information vient de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) concernant l’accès précoce aux premiers médicaments innovants “CAR T-Cells” dans le traitement de certains cancers hématologiques. En juin 2018, …

ANSM et le thérapie génique: accès précoce aux premiers médicaments innovants “CAR T-Cells” Lire la suite »

o4 janvier 2018 – Aux États-Unis, le médicament contre une dégénérescence rétinienne rare et héréditaire pouvant évoluer vers la cécité totale, le Luxturna sera vendu 850.000 dollars (425.000 dollars par oeil). Le prix final reste en dessous d’un million de …

Luxturna contre la cécité vendu 850 000 dollars Lire la suite »

18 décembre 2017 – Le Comité des Médicaments à Usage Humain (Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP)) de l’Agence Européenne des Médicaments (European Medicines Agency (EMA)), ainsi que le Comité des Thérapies Avancées (Committee for Advanced Therapies (CAT)), …

Décision favorable du CHMP pour le Darvadstrocel (Alofisel) dans le traitement des fistules périanales Lire la suite »

décembre 10, 2017 – Maladie génétique: comment vivre avec la drépanocytose? De jeunes malades apprennent à vivre avec la drépanocytose alors que dans un même temps, la recherche tente de mettre au point des traitements innovants. Dépasser ses limites pour …

Maladie génétique: vivre avec la drépanocytose Lire la suite »

10 novembre 2017 – Un enfant de sept ans, atteint d’une grave maladie génétique qui avait détruit les deux tiers de son épiderme, a été sauvé grâce à une thérapie génique inédite. Donc, un garçon de sept ans qui avait …

Grâce à thérapie génique: Un jeune homme de sept ans sauvé Lire la suite »