ANSM et le thérapie génique: accès précoce aux premiers médicaments innovants “CAR T-Cells”

27 juillet 2018 –  Cette point d’information vient de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) concernant l’accès précoce aux premiers médicaments innovants “CAR T-Cells” dans le traitement de certains cancers hématologiques.

En juin 2018, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis positif pour l’autorisation de mise sur le marché des deux premiers médicaments de thérapie génique Kymriah et Yescarta appelés “CAR T-Cells”, destinés aux traitements de certains cancers hématologiques, chez des patients en situation d’impasse thérapeutique. L’autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne pour ces médicaments innovants est donc attendue prochainement, après la validation de la Commission européenne.

Afin d’accélérer leur mise à disposition auprès des patients français, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a délivré le 17 juillet 2018 deux Autorisations temporaires d’utilisation de cohorte (ATUc). Ces autorisations entreront en vigueur d’ici à la fin du mois de juillet 2018.

Les CAR T-Cells, Kymriah et Yescarta, sont des médicaments de thérapie génique constitués de cellules T génétiquement modifiées grâce à un vecteur viral, de manière à leur conférer une efficacité anti-tumorale. Ces deux médicaments correspondent à une immunothérapie anticancéreuse selon une approche dite autologue, c’est-à-dire que les cellules T sont prélevées chez un patient pour être génétiquement modifiées, avant d’être réinjectées à ce même patient. Ils sont indiqués dans le traitement du lymphome B à grande cellule chez l’adulte. Kymriah peut être également utilisé dans le traitement de la leucémie aigue lymphoblastique B (LAL-B) chez l’enfant et le jeune adulte âgés de moins de 25 ans. Ils sont destinés à des patients en rechute de leur cancer ou réfractaires aux autres traitements.

Depuis environ 1 an, des autorisations temporaires d’utilisation nominatives (ATUn) sont accordées au cas par cas par l’ANSM pour Kymriah. Les ATU permettent en effet une mise à disposition précoce d’un médicament n’ayant pas encore d’autorisation de mise sur le marché. Elles sont délivrées par l’ANSM à titre exceptionnel afin de traiter des maladies graves ou rares lorsqu’il n’existe pas d’autre traitement approprié et que la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.

Pour permettre un accès anticipé à un plus large groupe de patients, et suite à l’avis positif de l’EMA sur les CAR T-Cells, les deux médicaments seront désormais disponibles d’ici la fin du mois de juillet en France dans le cadre d’ATU de cohorte. Ces ATU de cohorte prendront fin dès que la mise à disposition de ces médicaments sera possible dans le cadre de leur AMM européenne, soit d’ici la fin de l’année 2018.

 

Pour plus d’informations

Tags : , , , , , , , , , , ,
About the Author
Joseph Gut - thasso Professeur de pharmacologie et de toxicologie. Expert en médecine théragenomique et personnalisé el le sécurité individualisé des médicaments. Expert dans pharmaco- et toxico-génétique. Expert en matière de sécurité humaine de médicaments, les produits chimiques, les polluants environnementaux, et des ingrédients alimentaires.

Your opinion

Comment

Aucun commentaire pour l'instant

thasso: conditions

thasso: nouveaux tweets

thasso: commentaires récents

View my Flipboard Magazine.

thasso: catégories

thasso: archives

thasso: chat simple

Vous devez être un utilisateur inscrit pour participer à ce tchat.

  • Gene that protects against osteoarthritis identified décembre 2, 2020
    Osteoarthritis is one of the most common problems associated with aging, and although there are therapies to treat the pain that results from the breakdown of the cartilage that cushions joints, there are no available therapies to modify the course of the disease.
  • Treating brain diseases now possible décembre 1, 2020
    Neurological diseases of the brain such as dementia, autism and schizophrenia are now a growing social problem. Nevertheless, studies on their definitive cause are still insufficient. Recently, a POSTECH research team has identified the mechanism in which such neurological diseases occur, thus solving the enigma to treating them.
  • Scientists identify new genetic MND risk factor in junk DNA décembre 1, 2020
    A new genetic risk factor for Motor Neurone Disease (MND), which if treated could halt or prevent the degenerative condition, has been identified in so-called 'junk DNA' by scientists at the University of Sheffield. The newly discovered genetic changes are present in up to one percent of MND patients.
  • Genomic analysis of mako shark reveals genes relating to tumor suppression in humans décembre 1, 2020
    Anecdotal reports claim that the incidence of cancer in sharks is very low, but there is not enough data to confirm this estimate categorically. A study published in the journal Genomics, however, presents strong evidence of anti-tumor activity in the genome of the Shortfin mako shark, Isurus oxyrinchus.
  • A large-scale tool to investigate the function of autism spectrum disorder genes novembre 30, 2020
    Scientists at Harvard University, the Broad Institute of MIT and Harvard, and MIT have developed a technology to investigate the function of many different genes in many different cell types at once, in a living organism. They applied the large-scale method to study dozens of genes that are associated with autism spectrum disorder, identifying how […]
Top