Alzheimer: siamo all’inizio di una nuova era di cura?

Last Updated on Dicembre 30, 2023 by Joseph Gut – thasso

29 dicembre 2023 – La malattia di Alzheimer è una malattia umana neurodegenerativa che si manifesta nella sua forma più comune nelle persone di età superiore ai 65 anni ed è caratterizzata da un aumento della demenza. È responsabile di circa il 60% dei circa 25 milioni di casi di demenza nel mondo. La malattia di Alzheimer o la demenza di Alzheimer viene spesso chiamata colloquialmente “Alzheimer”.

Attualmente non esiste una cura per la malattia di Alzheimer. I pazienti soffrono nel tempo di una crescente formazione e deposizione di placche di β-amiloide nel cervello. L’unico principio attivo che mira a fornire una terapia causale per la malattia di Alzheimer legandosi alla beta-amiloide patologica nel cervello è l’anticorpo monoclonale Aducanumab. Ha ricevuto l’approvazione dalla FDA dopo discussioni più che controverse; l’EMA all’epoca rifiutò l’approvazione.

L’effetto positivo dei farmaci attualmente approvati per il trattamento della demenza sui sintomi esistenti è relativamente piccolo; non possono fermare la progressione della malattia. Nel 2006, l’American Association of Geriatric Psychiatry ha pubblicato un documento di consenso sul trattamento dell’Alzheimer. Secondo uno studio preclinico del febbraio 2012 presso la Case Western Reserve University, il farmaco chemioterapico bexarotene è stato in grado di dissolvere fino al 75% delle placche di β-amiloide nei topi e anche di invertire i sintomi della malattia, come la perdita di memoria. Successivi studi preclinici sull’uomo condotti da altri gruppi di ricerca non sono riusciti a confermare i risultati promettenti, e quindi il bexarotene non è mai stato approvato per il trattamento del morbo di Alzheimer. Per decenni nella ricerca sull’Alzheimer ci sono state solo frustrazione e disperazione: uno studio sui farmaci dopo l’altro è fallito. Non ci furono progressi nella cura dei malati. Chi ha ricevuto la diagnosi sapeva che nessuno poteva più aiutarmi.

Ma ora c’è finalmente una speranza, che potrebbe addirittura rappresentare l’inizio di una nuova era nella cura del morbo di Alzheimer. Si tratta di anticorpi curativi o modificanti la malattia diretti contro la proteina beta amiloide. Quest’ultimo forma, tra le altre cose, le placche di β-amiloide nel cervello dei malati di Alzheimer. Sebbene la causa della malattia di Alzheimer rimanga sconosciuta, i progressi nella comprensione della patologia amiloide hanno rivelato un possibile legame tra la quantità di placche amiloidi depositate nel cervello e lo sviluppo della malattia di Alzheimer.

Uno dei due anticorpi in questione, il Lecanemab, commercializzato con il nome Leqembi, è un anticorpo monoclonale anti-amiloide-beta. Il lecanemab ha ricevuto l’approvazione accelerata per uso medico negli Stati Uniti nel gennaio 2023 e nel luglio 2023 è stato completamente approvato dalla FDA. Viene somministrato tramite infusione endovenosa e i suoi effetti collaterali più comuni includono reazioni correlate all’infusione e disturbi dell’immagine correlati all’amiloide, un effetto collaterale noto che si verifica con la classe di anticorpi diretti contro l’amiloide.

Il secondo di questi anticorpi, Donanemab (noto anche come N3pG), è un anticorpo prodotto nei topi che prende di mira anche la proteina anormale beta amiloide (Aβ). Attualmente è in studi clinici di Fase III per determinare se rallenta la progressione della malattia di Alzheimer in fase iniziale. I risultati ottenuti sono di grande importanza perché attualmente non esiste una cura o un trattamento modificante la malattia noto per la malattia di Alzheimer oltre al Lecanemab. Donanemab ha mostrato risultati positivi nei suoi primi studi clinici ed è considerato un potenziale trattamento promettente per la malattia di Alzheimer insieme al Lecanemab. È stato riscontrato che i pazienti che hanno ricevuto Donanemab hanno rallentato il peggioramento della loro malattia del 22%. Nei pazienti che hanno assunto il farmaco in una fase iniziale della malattia, la percentuale arrivava addirittura al 60%.

Queste terapie, che dovrebbero ricevere l’approvazione in altri paesi al di fuori degli Stati Uniti nel nuovo anno, offrono una vera speranza ai malati di Alzheimer e ai loro medici curanti. Si tratta di una pietra miliare assoluta perché implica un approccio completamente nuovo. Ciò che stiamo vedendo qui è un’intera nuova generazione di farmaci che attaccano specificamente un presunto meccanismo molecolare per lo sviluppo della malattia di Alzheimer (cioè la “medicina mirata”). L’effetto sulla progressione dei sintomi è ancora limitato, ma attualmente sono in fase di sviluppo oltre 100 farmaci di questo tipo basati sul concetto alla base del Lecanemab e del Donanemab. Questo è l’inizio di una nuova era nella terapia dell’Alzheimer.

Thasso ha già discusso alcuni aspetti della malattia di Alzheimer; la sua genetica e le differenze di rischio etniche.

Ecco alcune parole sulla malattia di Alzheimer:

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