Maladie génétique: vivre avec la drépanocytose

décembre 10, 2017 – Maladie génétique: comment vivre avec la drépanocytose? De jeunes malades apprennent à vivre avec la drépanocytose alors que dans un même temps, la recherche tente de mettre au point des traitements innovants.

Dépasser ses limites pour surmonter la maladie. Ces jeunes sont atteints de drépanocytose, une maladie génétique grave qui modifie les globules rouges du sang. Une anomalie qui les empêche de vivre normalement, et qui provoque sans prévenir de violentes crises de douleurs. Dans cet établissement spécialisé, ces élèves malades apprennent à gérer leurs crises, sans pour autant pouvoir se passer de médicaments. Christian et Cheick Haba ont passé un an ici, le temps de mieux connaître leur maladie et d’apprendre à la soigner. Ils vont pouvoir rentrer chez eux après que leur médecin référent leur adresse d’ultimes recommandations.

Il y a des traitements prometteurs, naturellement. À l’un coté on doit respecter une hygiène de vie rigoureuse et prendre le traitement pour améliorer les symptômes de la maladie sans pouvoir la guérir. Par contre, à l’autre coté, aujourd’hui, en clinique, il n’y as qu’une greffe de moelle osseuse qui peut guérir la maladie et ca n’est pas toujours possible moins d’un patient sur cinq a un donneur compatible. En plus, à l’institut des maladies génétiques, un premier patient a pu bénéficier d’un traitement extrêmement innovant  la thérapie génique. Donc, en octobre 2014, pour la première fois dans l’histoire médicale , un patient atteint de drépanocytose, en l’occurrence un adolescent de 13 ans, recevait une thérapie génique pour traiter cette forme grave d’anémie d’origine génétique.

Les résultats publiés au debut d’année 2017 dans le New England Journal of Medicine (NEJM) par l’équipe du professeur Marina Cavazzana, de l’Institut des maladies génétiques Imagine, INSERM, à l’hôpital Necker de l’Assistance publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), avec un recul de quinze mois, sont très encourageants. Le jeune garçon, qui avait une forme très sévère de drépanocytose, ne souffre plus des crises extrêmement douloureuses caractéristiques de cette maladie, dues à l’occlusion de petits vaisseaux par des globules rouges déformés. Il n’a plus besoin de transfusions sanguines, et il a repris ses activités physiques et scolaires. Son taux d’hémoglobine est normal, et la protéine thérapeutique provenant du vecteur s’exprime à un niveau élevé; elle représente environ 50 % de l’hémoglobine circulante.

Le garçon se trouve  dans une situation totalement stable, et le niveau de correction obtenu laisse espérer que sa rémission va se poursuivre pendant des années.  Si ces bons résultats se confirment dans le temps et à plus large échelle, cette thérapie génique pourrait être proposée comme alternative à la greffe de moelle à des patients qui n’ont pas de donneur compatible. Soit potentiellement beaucoup de personnes. En effet, la drépanocytose touche préférentiellement les personnes issues de zones géographiques à risque,  Afrique, Antilles, Maghreb, Asie, et es l’une des affections héréditaires les plus fréquentes. Dans le monde, 275 000 nouveau-nés naissent chaque année avec cette anémie chronique, qui se caractérise par la production d’une hémoglobine anormale et de globules rouges déformés (falciformes), du fait d’une mutation dans le gène de la béta globine. Le nombre de malades est de l’ordre de 90 000 aux Etats-Unis, de 26 000 en France.

Pour l’heure, le coût de cette thérapeutique est très élevé, de l’ordre de 500 000 euros par patient.Il est donc hautement improbable qu’une majorité de patients dans le monde entier bénéficiera de ce type de traitement, car il ne sera pas remboursable, même si les coûts devaient diminuer de manière significative à l’avenir. Entre temps, un test de dépistage rapide pourrait au moins révolutionner le diagnostic de la drépanocytose. Normalement, le dépistage, c’est lourd et c’est coûteux aussi et les résultats n’arrivent pas rapidement. Ce test de diagnostic rapide, Sickle Scan du laboratoire BioMedomics, est en train d’être mis au point aux Etats-Unis.

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Est ce qu’il y a du Viagra dans l’air?

08 décembre, 2017 – “Y’a du Viagra dans l’air…”. Cette ’article était publié par FranceInfo et ici, légèrement modifié, reproduit. Alors que l’histoire semble à première vue plutôt amusant, pourrait être un grain de vérité derrière elle. Mais s’il vous plaît continuez à lire:

Les habitants du village irlandais de Ringaskiddy qui produit le fameux traitement contre la dysfonction érectile, aiment à raconter qu’une bonne bouffée d’air leur donne une vigueur toute particulière. Apparement, depuis le lancement de la production du Viagra par l’usine Pfizer de Ringaskiddy (Irlande), l’emploi n’est pas le seul à être reparti à la hausse…

“One whiff and you’re stiff” ou bien “Une inspiration, et c’est la bandaison”? Vraiment?

Les tabous liés à la dysfonction érectile sont tombés depuis longtemps dans cette région qui abrite l’un des grands centres de production du sildenafil. La blague potache est devenue légende urbaine, et bien des résidents n’en démordent pas : il y a quelque chose dans l’air… Le patron du pub local a trouvé la rime juste : “one whiff and you’re stiff” – que l’on pourrait traduire par “une inspiration, et c’est la bandaison” ! Et en référence aux célèbres chutes du Niagara, la bourgade revendique son surnom de chutes du Viagra.

Aucune étude scientifique n’a encore été menée sur la composition de l’air de la ville Il est également clair que le laboratoire Pfizer juge peu vraisemblable que des particules de sildenafil puissent s’échapper du site de production et encore moins en quantité suffisante pour avoir le moindre effet physiologique. Un comprimé fait rarement effet s’il est dosé à moins de 50 mg! Comme vu sur le plan pharmacologique d’avoir raison. Toutefois, une entreprise qui fabrique des médicaments, devrait être capable de penser un peu plus loin.

Faut-il chercher dans les eaux locales des résidus du médicament ? Un examen sérieux des différentes hypothèses reste à faire. Si des effets psychologiques sont très vraisemblables, il ne faudrait pas non plus oublier qu’une légende coquine apporte très certainement son lot de touristes à Ringaskiddy, pour le plus grand bonheur de l’économie locale!

Sérieusement fondée sur le science un pourrait imaginer dans ce das là que l’effet placebo pourrait jouer un rôle important.Un placebo est un traitement d’efficacité pharmacologique propre nulle mais agissant, lorsque le sujet pense recevoir un traitement actif, par un mécanisme psychologique ou physiologique. Le médicament placebo ne contient que des composés chimiques neutres ou n’interférant a priori pas avec l’évolution de la maladie. L’effet placebo a été constaté chez certains patients ou sujets d’expérience par les médecins et chercheurs pour un groupe varié de symptômes et maladies.

Exactement un tel mécanisme pourrait exister ici: les hommes jeunes et moins jeunes croient qu’il y le viagra dans l’air, et ils peuvent donc toujours. Apparemment. Dans tous les cas, les hommes dans la région de Ringaskiddy étaient une population idéale pour étudier l’effet placebo. Peut-être quelques faits concrets seraient mis en avant qui n’ont jamais été associé précédemment à l’effet placebo dans la connexion de la dysfonction érectile. Soit réelle ou pas.

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Grâce à thérapie génique: Un jeune homme de sept ans sauvé

10 novembre 2017 – Un enfant de sept ans, atteint d’une grave maladie génétique qui avait détruit les deux tiers de son épiderme, a été sauvé grâce à une thérapie génique inédite.

Èpidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ)

Donc, un garçon de sept ans qui avait développé une infection qui lui avait rapidement fait perdre sa peau sur presque les deux tiers de la surface de son corps a été soigné au service grands brûlés de l’hôpital pour enfants de l’Université de la Ruhr (Allemagne). L’équipe chirurgicale a réussi à reconstituer 80 % de son épiderme à partir de cellules souches modifiées génétiquement.

Le jeune patient avait été admis à l’hôpital allemand en juin 2015. Son cas était à l’époque jugé désespéré, relate la revue Nature. Le petit garçon était atteint d’épidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ) depuis sa naissance. L’EBJ entraîne la formation de cloques entre l’épiderme et le derme, ainsi que le décollement et la perte de la couche superficielle de l’épiderme au moindre contact. Plus de 40 % des personnes touchées meurent avant l’adolescence.

Pour soigner le garçon, les médecins ont d’abord tenté un puissant traitement antibiotique, puis une greffe de peau du père. Malheureusement, rien n’a fonctionné. Ils ont alors fait appel au Dr Michele de Luca, spécialiste de l’utilisation des cellules souches dans la reconstruction de la peau et directeur du Centre de médecine régénérative de Modène (Italie).

Le médecin et son équipe ont procédé à une thérapie génique: ils ont d’abord prélevé des cellules de peau non abîmées sur une partie du corps du patient, puis ils y ont inséré une forme non mutée du gène (LAMB3) responsable de l’adhérence de l’épiderme au derme. Enfin, ils ont mis ces cellules génétiquement modifiées en culture in vitro. L’équipe a par la suite greffé cette nouvelle peau sur le corps du petit garçon. Deux opérations ont été nécessaires : l’une en octobre 2015, l’autre un mois plus tard. Avant de procéder à cette greffe, les médecins ont obtenu l’autorisation d’utiliser cette thérapie pour un “usage compassionnel” (donner un traitement expérimental lorsqu’aucune autre solution n’est disponible).

Au total et après plusieurs opérations, près de 80 % de la peau du patient ont été remplacés. Le garçon est resté huit mois en soins intensifs. Aujourd’hui, deux ans après la fin de son traitement, il vit une vie normale, sans antidouleurs, informe l’équipe médicale. Le même traitement avait déjà été testé sur deux autres patients, mais la surface de peau concernée était bien moindre.

Voici la thérapie génique est expliqué:

 

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Les patients traités par anti-TNF alpha: Risque de lymphome accru

08 novèmbre 2017 – Selon d’un communiqué de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), il y a un risque accru de lymphome chez les patients traités par anti TNFα. Une étude de l’ANSM en collaboration avec l’AP-HP a été publiée dans le Journal of the American Medical Association (JAMA).

Lymphome

Donc l’étude menée par l’ANSM en collaboration avec l’AP-HP, portant sur le risque de lymphome associé aux anti-TNF alpha (anti-TNFα) utilisés dans la prise en charge des maladies inflammatoires chroniques intestinales (MICI) montre que les anti-TNFα, utilisés seuls ou en combinaison avec les thiopurines, sont associés à un risque accru de lymphome.

La prise en charge thérapeutique des MICI, comme la rectocolite hémorragique et la maladie de Crohn, a rapidement évolué au cours des deux dernières décennies avec une augmentation de l’utilisation des anti-TNFα, utilisés seuls ou en combinaison avec les thiopurines. Ces traitements sont efficaces bien qu’ils exposent à des effets indésirables potentiellement sévères.
Les thiopurines, sont associées à un risque accru de lymphome. Ce risque était jusqu’à présent incertain pour les anti-TNFα.
Cette étude a permis de mesurer et comparer le risque de lymphome associé aux thiopurines et aux anti-TNFα, utilisés seuls ou de façon combinée, en se basant sur une large cohorte nationale de 189 289 patients atteints de MICI constituée à partir des données du Système National d’Information Inter-Régimes de l’Assurance Maladie (SNIIRAM). Les résultats montrent que les anti-TNFα seuls sont associés à un risque de survenue de lymphome multiplié par 2 à 3, tout comme les thiopurines seules. L’étude révèle également que la combinaison de ces deux traitements est associée à un risque de lymphome multiplié par 6, soit un risque plus marqué avec le traitement combinant thiopurines et anti-TNFα qu’avec chacun de ces traitements utilisés seuls.
A l’échelle individuelle, le risque d’avoir un lymphome est cependant faible et doit être mis en balance avec le bénéfice de ces traitements. Comparé aux études antérieures, ce travail s’appuie sur un nombre bien plus élevé de patients traités par anti-TNFα, utilisés seuls ou de façon combinée, permettant ainsi pour la première fois d’évaluer le risque de lymphome associé à ces traitements. Ces résultats sont portés à la connaissance de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Ils doivent être pris en compte dans la stratégie de prise en charge thérapeutique des patients atteints de MICI.
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Finastéride: le risque de dépression et d’idées suicidaires

27 octobre 2017 – Des cas de dépression et plus rarement d’idées suicidaires ont été observés chez des hommes traités pour la chute de cheveux par finastéride 1 mg. Le risque de dépression est également associé au finastéride 5 mg, traitement de l’hypertrophie bénigne de la prostate. L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) souhaite donc informer les patients et les professionnels de santé que tout changement d’humeur doit conduire à une interruption du traitement et à une surveillance.

Alopécie androgénétique

Contexte et données disponibles: Le finastéride à la dose de 1 mg (Propecia et génériques) est indiqué dans le traitement de la chute de cheveux (alopécie androgénétique), chez l’homme uniquement. A la dose de 5 mg (Chibro-Proscar et génériques), il est indiqué dans le traitement et le contrôle de l’hypertrophie bénigne de la prostate. Ces médicaments sont strictement contre-indiqués chez la femme.

Depuis la commercialisation de Propecia en 1999, des effets indésirables psychiatriques ont été signalés, suggérant un lien possible entre la prise de finastéride et une dépression ou des idées suicidaires. Le risque de dépression était par ailleurs déjà mentionné dans les documents d’information (RCP et notice) du finastéride 5 mg (Chibro-Proscar et génériques).

Suite au dernier rapport européen de sécurité de ces médicaments, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a demandé une modification des documents d’information de toutes les spécialités 1 mg et 5 mg afin d’avertir les professionnels de santé et les patients sur les risques de changements d’humeur, d’idées suicidaires et de dépression. Ces informations figurent donc dorénavant dans les RCP et notices des spécialités Propecia et Chibro-Proscar. Le traitement par finastéride devra ainsi être interrompu devant tout symptôme psychiatrique.

Rappel sur les troubles sexuels: L’ANSM rappelle qu’il est possible d’observer une persistance de troubles sexuels après l’arrêt d’un traitement par finastéride. Il peut s’agir d’une diminution de la libido, de troubles de l’érection et de troubles de l’éjaculation. Par ailleurs, comme mentionné dans les documents d’information, des cas de cancers du sein ont également été rapportés chez des hommes traités par finastéride.

Les documents d’information de ces médicaments (RCP et notice) peuvent être consultés sur la base de données publique des médicaments

Les patients et les professionnels de santé peuvent déclarer tout effet indésirable suspecté d’être lié à un médicament directement sur le portail de déclaration du ministère en charge de la santé : signalement-sante.gouv.fr.

Lire aussi

Finastéride (Propecia et génériques) dans le traitement de la calvitie chez l’homme jeune (alopécie androgénétique) : surveillance des effets secondaires  (13/03/2012) – Point d’information.

Voir le témoignage de la mère d’un jeune homme qui s’est suicidé après avoir pris du finastéride.

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Le scandal Levothyrox et ces effets indésirables forts

25 octobre 2017 – L’article suivant par France Info illustre les forts effets secondaires santé et juridique  d’une nouvelle formulation du médicament Levothyrox récemment introduit en France sur le marché tant chez les patients atteints, de Merck, aux autorités réglementaires, et maintenant devant les tribunaux. L’article soulève de graves questions sur la responsabilité éthique des sociétés pharmaceutiques et des autorités de réglementation vis-à-vis du patient. Lisez ici l’article:

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Le laboratoire Merck est assigné en justice par une centaine de patients, qui lui reproche un manque d’information autour du médicament “Levothyrox”. “Le seul langage que comprend le laboratoire c’est l’argent” a dénoncé Christophe Lèguevaques, avocat.

Plus d’une centaine d’assignations en justice contre les laboratoires Merck doivent être déposées mercredi 25 octobre auprès du tribunal d’instance de Lyon, dans le cadre d’une action collective dans l’affaire du Levothyrox, ce médicament utilisé pour soigner les troubles de la thyroïde. Les plaignants dénoncent un défaut d’information de la part du laboratoire Merck. “Les laboratoires savaient que 3% à 5% des malades allaient déclencher des effets indésirables forts”, a expliqué sur franceinfo Christophe Lèguevaques, avocat. “Cela représente quand même entre 150 000 et 180 000 personnes.”

franceinfo : que demandez-vous ?

Christophe Lèguevaques : Le seul langage que comprend le laboratoire c’est l’argent. Ce que veulent les malades avant tout, c’est la reconnaissance qu’ils sont malades à cause de ce médicament. C’est le respect de leur dignité. Ils ont trop l’impression qu’on les prend pour des gens zinzins, alors qu’ils souffrent depuis plusieurs mois sans avoir eu la considération dont ils avaient besoin.

Allez-vous attaquer l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) ?

Le moment venu, nous allons peut-être saisir le tribunal administratif contre l’ANSM et nous pourrions demander par exemple la révocation du directeur qui n’a pas été à la hauteur. Nous sommes en train d’étudier cette piste, nous verrons.

Avez-vous eu une réponse du ministère de la Santé ?

Cela fait un mois que nous avons écrit aux ministres, nous avons proposé une solution qui a fait ces preuves : la création d’une commission nationale d’indemnisation. J’avais écrit à madame Buzyn et madame Belloubet. À ce jour, je pense qu’elles sont débordées ou que les services n’ont pas informé les ministres, mais je n’ai même pas reçu un accusé de réception.

Qu’aurait-dû faire le laboratoire ?

Informer le public. Le plus simple aurait été de mettre, comme en Belgique, une information dans la boîte de comprimés indiquant : “attention cela aura peut-être des conséquences sur votre santé, consultez votre médecin.” Le laboratoire n’a rien fait, il n’a rien dit aux malades directement. Il a considéré que ce n’était pas sa responsabilité, ce qui est faux.

Qu’avez-vous pensé de la réaction des laboratoires ?

Ils ont une obligation de pharmacovigilance. Cela veut dire qu’ils doivent surveiller le devenir de leurs médicaments. Très vite, ils ont eu des retours comme quoi la nouvelle formule n’était pas acceptée et dès le mois de juin, une pétition a réuni 50 000 personnes pour dire, “rendez-vous l’ancienne formule”. Pourtant, ils n’ont rien fait. Ils ont gardé le silence de mai à octobre. C’est à partir de ce moment-là que les gens se sont retrouvés dans la panade et n’ont pas reçu d’informations leur permettant de savoir ce qu’il se passait.

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Ne pas utiliser chez les femmes enceintes ou en âge de procréer: Les pictogrammes

16 octobre 2017 – En France, le Ministère des solidarités et de la santé (DSG) a annoncé l’entrée en vigueur du pictogramme “femmes enceintes”. Ce pictogramme, décliné en 2 modèles sera apposé à partir du 17 octobre 2017 sur les boîtes de médicaments pouvant présenter un danger (pictogramme triangle) ou interdits (pictogramme rond barré) pendant la grossesse. Le but est  d’offrir une meilleure visibilité de l’information relative à ces risques déjà signalée dans la notice du médicament.

Ce pictogramme est constitué d’un triangle rouge sur fond blanc d’au moins un centimètre de côté dans lequel se trouve une femme enceinte en noir. À sa droite ou en dessous, figure le libellé : “[NOM DE LA SPECIALITÉ] + GROSSESSE = DANGER”, accompagné du message suivant : “Ne pas utiliser chez [mentionner les personnes concernées] sauf en l’absence d’alternative thérapeutique”.

Un second modèle de pictogramme est proposé pour les produits strictement interdits aux femmes enceintes ou aux femmes en âge de procréer qui ne recourent pas à une contraception. Il s’agira d’un rond rouge barré, sur fond blanc, “d’au moins un centimètre de diamètre” dans lequel se trouve une femme enceinte en noir. À sa droite ou en dessous, figurera le libellé “[NOM DE LA SPECIALITE] + GROSSESSE = INTERDIT”, accompagné de la mention “Ne pas utiliser chez [mentionner les personnes concernées”.

Ne pas arrêter ses traitements sans avis médical.

Cette mesure concernera “une large part de la pharmacopée” pour rappeler que “l’utilisation de médicaments pendant la grossesse n’est pas banale et nécessite l’avis d’un professionnel”, selon la DGS. Environ trois médicaments sur cinq comporteront un pictogramme grossesse, dont un tiers le pictogramme “interdit” et deux tiers le pictogramme “danger”.

Les femmes qui prennent ces médicaments ne doivent “en aucun cas” arrêter les traitements ou modifier les doses prescrites sans avis médical (médecin, sage-femme, pharmacien…), même après la découverte d’une grossesse, rappelle la DGS.

L’association d’aide aux parents d’enfants souffrant du syndrome de l’anticonvulsivant (Apesac) qui réclamait l’apposition de tels pictogrammes sur les médicaments contenant du valproate, nocifs pour les foetus et auxquels des dizaines de milliers de femmes ont été exposées depuis les années 60.

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Création d’un comité scientifique sur la cybersécurité des logiciels dispositifs médicaux

14 octobre 2017 – L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a créé le premier comité scientifique spécialisé temporaire (CSST) sur la cybersécurité des logiciels dispositifs médicaux (DM). Les experts externes qui le composent sont chargés de proposer des recommandations pour garantir un niveau minimum de sécurité des logiciels utilisés dans le domaine médical face aux menaces de malveillance numérique.

Un nombre croissant de dispositifs médicaux, qu’ils soient utilisés par des professionnels de santé à l’hôpital ou à domicile par des patients, sont aujourd’hui connectés. Ils peuvent donc partager des informations à travers des liaisons sans fil (Bluetooth, Wifi) ou par connexion physique à un réseau internet. Les fonctionnalités de ces dispositifs couvrent l’échange de données (imagerie médicale, résultats de biologie), le pilotage du dispositif (programmation de pompes à perfusion, control du stimulateur cardiaque intracorporel, ou des autres dispositifs implantables actifs), le suivi du patient à distance (surveillance de signes vitaux) ou la maintenance des produits.

En France, la sécurité informatique des DM est abordée dans différents textes liés à la santé connectée, mais le DM, bien que cité, n’est pas l’objet principal de ces textes. De la même manière, la réglementation Européenne des DM ne couvre pas, ou de façon insuffisante, le risque d’attaque informatique des DM.

L’ANSM a donc mis en place un CSST composé d’experts externes, choisis en raison de leurs compétences et expériences diverses sur le sujet de l’informatique et de la cybersécurité. Il est chargé de proposer au directeur général de l’ANSM des recommandations à l’attention des fabricants de dispositifs médicaux de manière à ce qu’ils puissent prendre les mesures nécessaires pour prévenir toute attaque malveillante à l’encontre de leurs DM et ainsi empêcher la compromission des données et l’utilisation détournée des DM qu’ils mettent sur le marché.

La cybersécurité affecte également les bases de données des patients, qui contiennent de plus en plus toutes les données génétiques d’un patient et l’ensemble de son histoire. De tels systèmes sont des cibles valables pour les pirates et doivent être protégés en particulier.

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Leucémie: la FDA autorise la première thérapie génique par cellules CAR T

14 septémbre 2017 – La première thérapie cellulaire anticancéreuse par lymphocytes T autologues génétiquement modifiés (une forme de la thérapie génique), dite thérapie par cellules CAR T (cellules T porteuses d’un récepteur chimérique), a été autorisée par l’agence du médicament américaine, la FDA. Le tisagenlecleucel-T (Kymriah, Novartis) est désormais indiqué dans les leucémies lymphoblastiques aiguës (LLA) récidivantes ou réfractaires aux traitements classiques chez les patients de 3 à 25 an.

L’article suivante sur le sujet vient de Medscape France et se presente sans modification et sans commentaire ci dessous:

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Leucémies : la révolution des lymphocytes T génétiquement modifiés devient réalité aux EU

Silver Spring,  Etats-Unis/ 25/07/17 — La première thérapie anticancéreuse à base de cellules CAR T (cellules T porteuses d’un récepteur  chimérique) devrait bientôt être disponible aux Etats-Unis dans les leucémies lymphoblastiques aigues (LLA)  pédiatriques récidivantes ou réfractaires aux traitements classiques.

Mi juillet,  le comité d’évaluation de l’agence américaine du médicament (FDA) a rendu un avis  favorable à l’unanimité pour le tisagenlecleucel-T (CTL019) de Novartis [1].  La nouvelle thérapie cellulaire devrait donc être commercialisée d’ici la fin  de l’année.

« Il s’agit d’une thérapie one-shot qui a la capacité de guérir »,  », a commenté le Pr Lee Greenberger (Directeur scientifique de la Leukemia et  Lymphoma Society) pour Medscape.com.

Le premier  patient à avoir été traité par le tisagenlecleucel-T à l’âge de 6 ans est en  rémission de sa leucémie depuis 5 ans. Or, 5 ans est habituellement le seuil à  partir duquel il est considéré que le cancer est guéri, a souligné le Pr  Greenberger.

«  C’est incroyablement excitant et avec  un potentiel impressionnant. Mais il s’agit juste de la partie immergée de  l’iceberg », a précisé l’expert.

Tisagenlecleucel et LLA : données impressionnantes de l’essai pivot (B2202)

En tout, 88  patients atteints de leucémie lymphoblastique aigue pédiatrique récidivante ou  réfractaire ont été enrôlés dans l’essai pivot à l’origine de l’avis favorable  de la FDA. Les participants avaient déjà reçu en moyenne trois traitements et  plus de la moitié avaient déjà reçu une greffe de cellules souches  hématopoïétiques.

Parmi eux,  68 ont pu recevoir du tisagenlecleucel.

Globalement, le taux de rémission était de  82,5 % (IC 95%: 70.9, 90.9) dans les 3 mois suivant l’administration du  traitement. 79,2 % des patients étaient en vie à 12 mois et la survie globale  moyenne était de 16,6 mois*.

*Cette durée moyenne de la survie globale n’est  probablement pas représentative de la réalité car 84 % des patients étaient  encore en vie au moment de l’analyse des données et seuls deux patients étaient  considérés à risque pour les données recueillies au-delà de 16 mois.

« Nous  sommes au tout début de l’histoire », a souligné le Pr Greenberger.

D’après une analyse  figurant dans le dossier pour la FDA, la comparaison du tisagenlecleucel, du bilinatumomab et de la  clofarabine dans 3 essais différents, montre que le tisagenlecleucel est associé à un taux de survie  globale à un an de 79,2 % (essai B2202) vs 38 % avec le bilinatumomab (von Stackelberg et coll. 2016) et à 20 % avec la monothérapie de  clofarabine (Jeha et coll., 2006). En parallèle, les durées de survie globale  moyennes sont respectivement de 16,6 mois*, 7,5 mois et 3 mois pour les trois  produits.

« Ce type de réponse dans la LLA  recidivante/réfractaire est absolument remarquable », a commenté le  Pr Greenberger.

Quelle tolérance ? Quelle surveillance ?

« Ces cellules  survivent probablement très longtemps [dans l’organisme]…ce qui est bien  puisque vous voulez tenir la leucémie à l’écart mais, si vous développez des  effets secondaires, ils peuvent également durer très longtemps. En outre, comme  les cellules croissent et se multiplient, les effets secondaires peuvent  s’aggraver », a expliqué le Pr Greenberger.

Des travaux  sont d’ailleurs en cours pour incorporer un « interrupteur  génétique » qui aurait la capacité d’inactiver les cellules CAR T.

En  attendant, on ne sait pas si ces cellules vont persister tout au long de la vie  du patient parce que les données actuellement disponibles ne portent que sur  quelques année. Mais, ce qui est sur, c’est que « ces thérapies doivent  faire l’objet d’une surveillance étroite », insiste l’expert.

Il semble  notamment que chez certains patients les cellules CAR T s’attaquent aussi aux  lymphocytes B sains. « Ce n’est pas un problème majeur, au moins pour le  moment », parce que la déficience en lymphocyte B peut être corrigée en  donnant des suppléments d’immunoglobulines, parfois sur le long terme.

References:
  1. Communiqué. Novartis CAR-T cell therapy CTL019 unanimously (10-0) recommended for  approval by FDA advisory committee to treat pediatric, young adult r/r B-cell  ALL. 13 juillet 2017.
  2. Tisagenlecleucel (CTL019) for the TREATMENT OF PEDIATRIC AND YOUNG  ADULT PATIENTS WITH RELAPSED/REFRACTORY B-CELL ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA. FDA Advisory Committee Briefing Document  Novartis 12-Jul-2017.

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À lire sur les nanoparticules, les petits additifs cachés dans les produits du quotidien

27 aout 2017 – L’article à lire sur les nanoparticules, ces petits additifs cachés dans les produits du quotidien, vient de FranceInfo et était publié ce matin, le

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Voilà:

Elles sont 50 000 fois plus petites qu’un cheveu. Encore peu connues, les nanoparticules et leurs effets sur la santé inquiètent. Le magazine 60 millions de consommateurs a révélé, jeudi 24 août, qu’elles étaient présentes sous forme d’additifs dans plusieurs sucreries, sans être pourtant signalées sur les étiquettes des produits concernés. Du dioxyde de titane (E171) sous forme de nanoparticules a ainsi été retrouvé dans les dix-huit aliments testés par l’association, représentant parfois jusqu’à 100% des additifs utilisés. Franceinfo résume ce qu’il faut savoir sur ce qui pourrait être, selon certains chercheurs, un nouveau “scandale sanitaire”.

C’est quoi, les nanoparticules ?

Les nanoparticules sont “des petites particules de matière” (argent, carbone, titane…) qui tirent leur nom de leur taille minuscule : entre 1 et 100 nanomètres (un nanomètre valant un millionième de millimètre), explique Damien Baigl, chercheur au département de chimie de l’Ecole normale supérieure. Mais si les substances qui les composent semblent inoffensives lorsqu’elles sont de plus grande taille, elles peuvent devenir toxiques dès lors qu’elles sont “nano”, estime l’Agence nationale de sécurité sanitaire (Anses).

Il existe trois types de nanomatériaux, relève l’Association de veille et d’information civique sur les enjeux des nanotechnologies et des nanosciences (Avicenn). Premièrement, les nanoparticules naturelles, présentes dans les poussières d’érosion, d’éruption volcanique ou les embruns marins. Deuxième type, les nanoparticules incidentelles, produites “involontairement” dans les fumées émanant des moteurs diesel, des grille-pain ou des fours. Enfin, les nanomatériaux manufacturés, produits par l’être humain, et qui intègrent volontairement des éléments en quantité nanométrique. Ce sont ces derniers qui font l’objet de critiques et d’inquiétudes, à cause de leurs effets sur l’être humain et l’environnement.

E171 partout.

Ça sert à quoi ?

“La plupart des nanoproduits aujourd’hui sur le marché offrent des avantages dus à l’adjonction de poudres nanoparticulaires qui leur confèrent de nouvelles propriétés”,explique l’Avicenn. Au niveau industriel, ces dernières sont “perçues comme des opportunités dans de nombreux domaines d’application.” Le dioxyde de titane (E171) est par exemple utilisé dans les produits cosmétiques et alimentaires pour blanchir et rendre les produits brillants. Une crème solaire contenant des nanoparticules de dioxyde de titane sera plus transparente qu’une crème “classique”, ce qui évite les dépôts blancs sur la peau. Un bon argument de vente. Les nanomatériaux ont ainsi une foule d’avantages, pas fondamentaux, mais bien pratiques pour les industriels : élimination des bactéries et des odeurs pour le nanoargent, résistance et légèreté pour les nanotubes de carbone, effet fluidifiant pour les nanosilices à usage alimentaire.

E171 partout.

C’est quoi le problème ?

Crèmes solaires, dentifrices, textiles, plats préparés, peintures… Les nanomatériaux manufacturés sont présents dans beaucoup de produits de consommation courante. Mais leur effet est encore peu connu, particulièrement lorsqu’ils sont ingérés. “On commence tout juste à s’intéresser aux nanoparticules dans les aliments. C’est le parent pauvre de la recherche sur les nanoparticules”, prévient Patricia Chairopoulos, journaliste à 60 Millions de consommateurs.

Pourtant, certains additifs à base de nanoparticules sont autorisés dans nos assiettes, quitte à flirter parfois avec les règles. Le magazine 60 Millions de consommateursvient ainsi de révéler que du dioxyde de titane était présent sous forme de nanoparticules dans des sucreries, sans que cela soit spécifié sur l’étiquette. En juin 2016, l’ONG Agir pour l’environnement avait déjà alerté sur la présence du dioxyde de titane dans de nombreux produits alimentaires, notamment dans plus d’une centaine de confiseries où ils n’étaient pas signalés.

Et c’est dangereux, tout ça ?

Une substance a priori inoffensive peut devenir toxique si elle est utilisée en quantité infime, comme dans les nanomatériaux, explique l’Anses. A taille réduite, les particules développent de nouvelles propriétés physico-chimiques, car cette taille “leur confère une surface de réaction plus grande que le même matériau non nanométrique”, précise le site de l’Avicenn.

Le problème est qu’en raison de leur taille, les nanoparticules et leurs nouvelles propriétés “franchissent bien plus aisément nos barrières physiologiques”, détaille à franceinfo Magali Ringoot, porte-parole de l’association Agir pour l’environnement, qui alerte sur leur danger. “Les nanoparticules présentes dans notre alimentation pénètrentla paroi intestinale et se retrouvent dans le placenta, le foie, les poumons, le cerveau…” Or, différentes études ont montré qu’une fois dans l’organisme, les nanoparticules peuvent avoir un effet inflammatoire pulmonaire, affaiblir le système immunitaire ou, chez les rats, favoriser l’apparition de liaisons cancéreuses.

Depuis la publication de cette dernière étude, les ministères de l’Economie, de la Santé et de l’Agriculture ont demandé à l’Anses de mener sa propre enquête. Celle-ci a reconnu que “des effets qui n’avaient pas été identifiés auparavant […] promoteurs de la cancérogenèse du E171″ avaient été “mis en évidence” et demandaient “des expérimentations complémentaires”. Le dioxyde de titane, quand il est inhalé (et non ingéré) est d’ailleurs classé comme cancérogène possible pour l’homme par le Centre international de recherche sur le cancer.

Que dit la loi ?

Par défaut, l’utilisation des nanomatériaux est couverte par le règlement européen Reach sur les substances chimiques. Mais ils “sont mis sur le marché […] sans enregistrement préalable ni suivi”affirme l’Avicenn. En cause, le seuil à partir duquel s’appliquent les obligations de Reach (plus d’une tonne de produits par an), alors que les nanoparticules sont produites et utilisées en faible quantité. Deuxième problème : le règlement Reach ne prend en compte que la composition des substances chimiques – et non leur taille, leur structure ou la manifestation de nouvelles propriétés, plus importantes dans le cas des nanoparticules.

Une obligation d’étiquetage des produits cosmétiques et alimentaires contenant des nanomatériaux s’impose depuis 2013 dans l’Union européenne. La règle prévoit que le terme “nano” soit indiqué sur l’étiquette entre crochets, après le nom de l’ingrédient. Dans le cas du dioxyde de titane, on devrait par exemple lire : “Titanium dioxyde [nano]”. Mais la règle est loin d’être respectée, comme viennent encore de le montrer les tests conduits par 60 Millions de consommateurs.

Depuis 2013, la France, suivie par d’autres pays européens, impose en outre aux entreprises et laboratoires de déclarer les substances à l’état nanoparticulaire fabriquées, importées ou mises sur le marché français. Le tout est disponible dans un répertoire géré par l’Anses.

Que réclament les opposants aux nanomatériaux ?

En juillet 2017, huit ONG ont adressé une lettre ouverte au gouvernement demandant “la mise en place urgente de mesures de précaution” concernant les nanomatériaux, du fait des “risques pour la santé et pour l’environnement” qu’ils présentent. Ces organisations demandaient l’imposition d’un moratoire, pour “interdire temporairement les nanoparticules de dioxyde de titane présentes dans le colorant E171”.

“On est en plein dans le cadre du principe de précaution”, avance Magali Ringoot, porte-parole d’Agir pour l’environnement. “D’un côté, on a des études scientifiques qui s’accumulent et qui sont gravement alarmantes. De l’autre, on peut se poser la question du rapport bénéfice-risque : pour le consommateur, l’utilisation des nanoparticules dans l’alimentation est purement esthétique. Ce n’est pas aux journalistes et aux associations de faire les contrôles, mais aux industriels.

“Ce qu’on souhaite, c’est que la réglementation européenne soit précisée pour mieux tenir compte des nanoparticules, et que les fournisseurs d’additifs testent leursproduits, explique Patricia Chairopoulos, de 60 Millions de consommateurs.Il faut aussi qu’ils soient sanctionnés en cas de non-respect des règles.”

Comment faire si je veux éviter d’en avaler ?

L’étude réalisée par 60 Millions de consommateurs a de quoi inquiéter. De nombreux aliments contiennent des nanoparticules, mais il est souvent difficile de les repérer. Des inventaires de produits existent, mais leur fiabilité est limitée car ils sont élaborés à partir de déclarations faites par les industriels. Une liste de ces derniers est disponible sur le site de l’Avicenn.

La meilleure solution reste encore d’essayer de retenir les noms des nanoparticules les plus fréquentes et de les “traquer” sur les étiquettes, conseille Magali Ringoot. A savoir : le dioxyde de titane (E171) et le dioxyde de silicium (E551).

Votre article est trop long, vous me faites un résumé ? 😉

Le magazine 60 millions de consommateurs a révélé, jeudi 24 août, que des nanoparticules étaient présentes sous forme d’additifs dans dix-huit sucreries vendues en magasin, sans que cela soit signalé sur les étiquettes. Or, la réglementation européenne oblige les industriels à indiquer sur celles-ci la présence des nanomatériaux, constitués de petites particules de matière (argent, carbone, titane…) dont la taille est comprise entre 1 et 100 nanomètres.

Car si ces substances semblent a priori inoffensives quand elles se trouvent sous une forme plus grande, les particules utilisées peuvent devenir toxiques si elles ne mesurent que quelques millionièmes de millimètres, estime l’Agence nationale de sécurité sanitaire (Anses). Des études montrent qu’elles peuvent ainsi avoir un effet inflammatoire pulmonaire et affaiblir le système immunitaire. En attendant de plus amples études, des associations réclament leur interdiction temporaire en France.

Fin d’article.

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Regardez aussi un petit video sur le sujet:

 

 

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